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Le laquinimod est un immunomodulateur, à l’étude dans le traitement par voie orale de la sclérose en plaques et de la maladie de Huntington. Sur des modèles de rongeurs de la maladie de Huntington, il s’est avéré intéressant pour améliorer les fonctions motrices, atténuer la perte de volume cérébral et prolonger la survie. Dans cet essai clinique de phase 2, multicentrique (48 sites dans 10 pays), contrôlé, en double aveugle, ont été évaluées l’efficacité et l’innocuité du laquinimod dans l’amélioration de la fonction motrice et la diminution de la perte de volume cérébral chez 352 patients de 21 à 55 ans atteints de la maladie de Huntington. Le laquinimod n’a pas permis d’obtenir d’effet significatif sur les symptômes moteurs de la maladie, mais a permis de réduire significativement la perte de volume cérébral à 52 semaines.

Source(s) :
Ralf Reilmann et al. Safety and efficacy of laquinimod for Huntington's disease (LEGATO-HD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 study. Lancet Neurol. 2024 Jan 24:S1474-4422(23)00454-4. ;

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