Un essai clinique de phase zéro utilisant l’ARN interférent pour traiter les glioblastomes

Oncologie

Le glioblastome est un cancer très difficile à traiter, notamment à cause de la barrière hémato-encéphalique. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’innocuité du médicament NU-0129 perfusé chez les patients atteints de glioblastome multiforme ou gliosarcome. Il s’agit d’acides nucléiques sphériques (SNAs). Ceux-ci sont composés de nanoparticules d’or sphérique conjuguées à de petits oligonucléotides interférents. Les ARN interférents se lient aux ARNm pour empêcher leur traduction. C’est l’inhibition post-transcriptionnelle des gènes.
L’ARN interférent utilisé ici cible l’oncogène Bcl2L12. Des études toxicologiques ont d’abord été réalisées chez des singes. Puis, un essai chez l’homme a été mené. Une faible dose de NU-0129 a été administrée chez 8 patients atteints de GBM récurrent. NU-0129 est capable de passer la barrière hemato-encéphalique et s’accumule dans la tumeur. Le niveau de protéine Bcl2L12 a également diminué. Ces résultats sont encourageants pour le traitement du glioblastome.

Source(s) :
Science Translationnal Medecine, publié le 10/03/2021 ;

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